RAIN-3201
Studio registrativo di fase III, multicentrico, randomizzato, in aperto, progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di milademetan rispetto a trabectedin in pazienti con liposarcoma DD non resecabile (ossia ove si ritiene che la resezione possa causare morbilità inaccettabile o decesso) o metastatico, che sono andati incontro a progressione durante 1 o più terapie sistemiche precedenti, compresa almeno 1 terapia a base di antracicline.
Trabectedin è stato scelto come trattamento di controllo attivo perché è stato approvato dalla FDA statunitense come terapia di seconda linea per pazienti con liposarcoma o leiomiosarcoma precedentemente trattati con un regime contenente antracicline. Trabectedin è stato approvato per il liposarcoma in virtù del miglioramento della sopravvivenza libera da malattia.
Circa 160 pazienti verranno assegnati mediante randomizzazione (in rapporto 1:1) al trattamento con:
- Milademetan 260 mg orale somministrato nei giorni da 1 a 3 e nei giorni da 15 a 17, con un ciclo di 28 giorni.
- Trabectedin somministrato attraverso un catetere venoso centrale. Ogni infusione durerà 24 ore, in cicli di 21 giorni.
I pazienti riceveranno il medicinale dello studio fino al raggiungimento di inequivocabile progressione di malattia o allo sviluppo di tossicità non gestibile o al soddisfacimento di altri criteri di interruzione del trattamento. I pazienti potranno essere trattati anche dopo la progressione del tumore se trarranno benefici clinici in base alla valutazione dello Sperimentatore, dopo discussione con il Medical Monitor.