Nonostante recenti progressi, la prognosi dei pazienti affetti da carcinoma epatocellulare avanzato (advanced hepatocellular carcinoma, HCC) non è migliorata in maniera radicale (tasso di sopravvivenza complessiva [overall survival, OS] a 5 anni < 10%), in parte a causa della limitata efficacia e scarsa tollerabilità delle terapie sistemiche disponibili. Le combinazioni di agenti sistemici multipli, tra cui la combinazione di inibitori del checkpoint immunitario con meccanismi d’azione diversi, hanno dimostrato un livello superiore in termini di risposta e una sopravvivenza prolungata rispetto ai singoli agenti in diversi tumori solidi, inoltre si prevede che produrranno effetti migliori nell’HCC, fornendo un beneficio a lungo termine a una più ampia gamma di pazienti.

CA2099DW è uno studio di Fase 3, in aperto, randomizzato, controllato volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di nivolumab in associazione a ipilimumab come terapia di prima linea (1L) per i partecipanti affetti da HCC avanzato, una popolazione che necessita di opzioni terapeutiche ulteriori e più efficaci. Lo studio consentirà un confronto diretto del beneficio clinico, misurato in base all’OS, ottenuto dall’uso di nivolumab più ipilimumab, rispetto allo standard di cura (standard of care, SOC [sorafenib o lenvatinib]). Inoltre, fornirà dati sulla sicurezza e gli esiti sanitari, per caratterizzare ulteriormente il rapporto rischio/beneficio complessivo di questa combinazione come terapia di 1L nel contesto di malattia avanzata.